En que consiste la genoterapia?

Answer 1

Mejor respuesta - elegida por los votantes

la genoterapia ofrece la posibilidad de llegar a las raíces de una enfermedad hereditaria mortal para la que no hay tratamiento, como por ejemplo, la hemofilia. Un hemofílico carece del gen responsable de producir el factor VIII de la coagulación. Transplantando este gen a ciertas células del organismo, nuestros científicos esperan que dichas células produzcan entonces una cantidad suficiente de la proteína esencial necesaria para que el hemofílico pueda llevar una vida normal, sin tener que recibir dosis regulares de factor VIII.

Estos métodos ofrecerán la posibilidad de tratar las causas de las enfermedades sustituyendo los genes defectuosos por otros que funcionen correctamente, suministrando genes en caso de carencia, o inactivando aquellos que causan la enfermedad.


Para insertar un gen en una célula humana que carece de él, nuestros investigadores utilizan los denominados retrovirus. Toda su información génica específica de virus se elimina, de manera que no queda más que la "carcasa". Estas carcasas se rellenan entonces de información génica humana, y se utilizan para su transporte. Los científicos aprovechan el hecho de que los retrovirus se ven obligados a infiltrarse en células extrañas, forzándolas a producir los productos metabólicos del virus en lugar de los suyos propios. En la hemofilia, las células del huésped humano producen el factor VIII.

Hoy día, la genoterapia aún está en sus comienzos. Sólo el futuro mostrará el grado de seguridad con que podrá efectuarse el tratamiento de la causa de las enfermedades con ayuda de este método. De hecho, la corrección génica de las enfermedades puede convertirse un día en una rutina médica.

Answer 2

La genoterapia ofrece la posibilidad de llegar a las raíces de una enfermedad hereditaria mortal para la que no hay tratamiento, como por ejemplo, la hemofilia. Un hemofílico carece del gen responsable de producir el factor VIII de la coagulación. Transplantando este gen a ciertas células del organismo, nuestros científicos esperan que dichas células produzcan entonces una cantidad suficiente de la proteína esencial necesaria para que el hemofílico pueda llevar una vida normal, sin tener que recibir dosis regulares de factor VIII.

Fuente(s):

http://www.investigacionbayer.com/ver_articulodes.php?id=14

Answer 3

Una vez que se ha conocido el genoma humano (es decir TODA la información que existe en cada no de nuestros genes), es posible identificar cuál o cuáles están defectuosos. La genoterapia o terapia génica se puede utilizar para curar enfermedades hereditarias y adquiridas. Originalmente, la terapia génica trataba simplemente de corregir la deficiencia genética introduciendo en las células genes normales que realizaran la función que no podían llevar a cabo los genes defectuosos. Sin embargo, posteriormente se desarrolló otra modalidad de terapia génica consistente en introducir en las células del paciente un gen especialmente diseñado para suministrar una nueva propiedad a las células. Tal es, por ejemplo, el caso de la aplicación de la terapia génica para el tratamiento de pacientes infectados con el virus de inmunodeficiencia humana (VIH) causante del sida. Se trata de introducir en las células sanguíneas del paciente copias de un gen que obstaculiza la replicación del virus, frenando así el progreso de la enfermedad.

La terapia génica se puede llevar a cabo en células somáticas (terapia génica somática) o en células de la línea germinal (espermatozoides, óvulos o las células que las originan) en cuyo caso se denomina terapia génica germinal. Es evidente que las alteraciones genéticas producidas en las células somáticas no se transmiten a la descendencia mientras que las modificaciones de las células germinales pueden transmitirse a las generaciones posteriores.

Answer 4

La mayoría de nuestras características, desde nuestro aspecto físico y el nivel de rendimiento atlético, hasta las enfermedades que algún día podamos contraer, provienen hasta cierto grado de nuestros genes. Algunos de nuestros rasgos son determinados predominantemente por nuestros genes con una mínima aportación de nuestro ambiente.
Para otros rasgos, el ambiente desempeña un mayor papel.

Por lo general, los dos colaboran en conjunto para convertirnos en lo que somos. En 1990, el Departamento de Energía de los EE.UU. y los institutos nacionales de salud, comenzaron el Proyecto Genoma Humano, un esfuerzo de 13 años para identificar todos los genes de los aproximadamente 20.000 a 25.000 que existen en el ADN humano.Los genes se componen de segmentos de nuestro ADN, los cuales son como hojas de instrucciones para lo que, a fin de cuentas, producen los genes: proteínas.
Estas proteínas forman nuestras células y les indican cómo deben funcionar.
¿Pero qué sucede si un gen en particular está defectuoso y no funciona adecuadamente?
¿Qué sucede si falta el gene o si es mutado por herencia de nuestros padres, por exposición a productos químicos o a la radiación?
Cuando el gen no puede llevar a cabo su función de regular
la producción de ciertas proteínas, pueden ocurrir enfermedades. Por ejemplo, la distrofia muscular, una enfermedad que ocasiona la atrofia progresiva de los músculos del cuerpo, es un trastorno genético. Faltan o son defectuosos los genes que generan proteínas para el
crecimiento y funcionamiento de los músculos.
Es posible que algún día la genoterapia elimine las enfermedades como la distrofia muscular. Los científicos están estudiando las varias formas en que puede funcionar la terapia génica. En algunos casos, se podría insertar un gene normal en las células de los pacientes o directamente en el genoma del paciente para reemplazar o reparar un gen que no funcione correctamente. En los casos en que se inserte un nuevo gen normal, los científicos deben utilizar un método de transporte de genes, conocido como vector, para transferir el gen al genoma. La forma más común de transferir el gen al cuerpo es usando un virus inhabilitado que ha sido alterado para no causar daño por sí mismo, sino que simplemente sirva de camión de mudanza para transferir el ADN normal a la célula.
“Los virus son como caballos de Troya”, señaló el profesor Theodore Friedmann, director del Programa de Terapia Génica de la Universidad de California en San Diego y presidente del panel de la AMA en materia de dopaje genético. “El virus transporta los genes hacia las células en
cuestión y descarga los genes anormales, los cuales pueden comenzar a funcionar y producir las proteínas y enzimas necesarias”.
Aunque el proceso parece ser bastante sencillo, ha resultado ser sumamente difícil, y no han surgido pruebas reales de efectos terapéuticos en cientos de intentos, hasta recientemente.
En Francia, los científicos han llevado a cabo transferencias de genes en varios niños que sufren de inmunodeficiencia combinada grave (SCID), o también denominada enfermedad del “niño burbuja”. Estos niños portan un solo gen que no funciona correctamente y que produce una forma no funcional de una proteína crítica que interviene en la creación de un sistema inmunitario normal. Por lo tanto, estos niños deben vivir en burbujas que los protegen del mundo exterior. Al ser tratados con el vector de virus que
porta la copia normal del gen, sus cuerpos pudieron producir la proteína necesaria para crear un sistema inmunitario normal.

Fuente(s):

http://www.wada-ama.org/rtecontent/docum…